Aleksandar Božović
Tim naučnika iz SAD-a razvio je novu CRISPR tehnologiju za uređivanje gena koja omogućava ubacivanje celih funkcionalnih gena u ljudsku DNK, što bi u budućnosti moglo radikalno da promeni način lečenja mnogih genetskih bolesti. Umesto da se koriguje svaka pojedinačna mutacija u genu, nova metoda može instalirati čitav “ispravni” gen i time zaobići hiljade potencijalnih varijacija istog poremećaja.
Na primer, bolest poput cistične fibroze može biti izazvana sa više od 2.000 različitih mutacija jednog jedinog gena. Umesto da se za svaku razvija poseban tretman, ova metoda bi mogla zameniti oštećeni gen jednim zdravim – jednim zahvatom za sve mutacije.
Ova nova tehnologija nazvana evoCAST (evolved CRISPR-associated transposase), ne koristi klasično „sečenje DNK“ kao CRISPR, već premešta velike delove DNK precizno na željeno mesto. U suštini koristi prirodne sisteme “transportnih gena” iz bakterija, ali unapređene za ljudske ćelije.
Dosadašnji sistemi ovog tipa bili su vrlo neefikasni u ljudskim ćelijama, uspevali su da integrišu gen u tek 0,1% ćelija. Međutim, zahvaljujući ubrzanoj laboratorijskoj evoluciji (proces PACE), istraživači su razvili novu verziju sa čak 200 puta većom efikasnošću.
U testovima na ćelijama koje nose mutacije povezane sa bolestima kao što su Fanconijeva anemija, Rettov sindrom i fenilketonurija, nova metoda je uspešno ubacila gen u 12–15% ćelija što je, prema naučnicima, već potencijalno dovoljno za terapijski efekat u nekim slučajevima.
Takođe, nova metoda se pokazala efikasnom i za uređivanje imuno ćelija koje se koriste u CAR T terapiji protiv raka, što otvara vrata i za laboratorijsku proizvodnju naprednih terapija.
Ipak, još mnogo toga treba istražiti, naročito načine za bezbedno dostavljanje ovog uređivača gena u prave ćelije unutar tela. Istraživači su zabrinuti i zbog trenutne situacije s finansiranjem, s obzirom na nove rezove u budžetu Nacionalnog instituta za zdravlje (NIH) koji direktno pogađaju i institucije poput Harvarda, odakle dolazi deo ovog istraživačkog tima.
Ako se pokaže bezbednim i efikasnim kod pacijenata, evoCAST bi mogao postati jedna od najmoćnijih alatki genetske medicine, sa potencijalom da omogući jednostavnije, šire primenljive terapije za brojne nasledne bolesti, prenosi Live Science.
