Prvi put u istoriji smo izvršili DNK modifikaciju: mogućnost izlečenja genetskih bolesti sada postaje stvarnost

Dostignuće koje se smatralo nemogućim konačno je ostvareno – DNK sada može biti izmenjen. Jedan od glavnih ciljeva ove revolucionarne tehnologije jeste mogućnost uklanjanja genetskih bolesti. Ovaj napredak u genomici otvara nove perspektive za rešavanje kritičnih zdravstvenih problema i daje nadu da bolesti koje su se ranije smatrale neizlečivima, mogu postati izlečive.

Šta znači DNK editovanje i šta obuhvata? 

MedlinePlus definiše DNK editovanje kao skup alata poznat kao uređivanje genoma ili gena, koji omogućava istraživačima da izmene DNK organizma. Ove tehnologije omogućavaju dodavanje, brisanje ili modifikaciju genetskog materijala na određenim genomskim regijama. Kroz uređivanje gena moguće je korigovati greške u DNK koje uzrokuju bolesti.

CRISPR-Cas9, skraćenica za CRISPR-associated protein 9 i clustered regularly interspaced short palindromic repeats, jedan je od poznatih pristupa koje su naučnici razvili za editovanje DNK. Naučna zajednica je oduševljena CRISPR-Cas9 sistemom zbog njegove tačnosti, efikasnosti, brzine i nižih troškova u odnosu na postojeće tehnike editovanja genoma.

Ono što su naučnici smatrali nedostižnim sada je postalo stvarnost i može se koristiti za lečenje ljudi. Proces DNK editovanja je složen. Uz pomoć molekularnih alata, naučnici pronalaze specifične segmente DNK koje je potrebno precizno iseći kako bi se izvršila promena. Kada se proces završi, prirodni mehanizmi organizma popravljaju DNK lanac, čime se genetski kod menja.

Ovaj imunološki mehanizam su istraživači modifikovali kako bi menjali DNK. Slično kao i RNK segmenti koje bakterije proizvode iz CRISPR niza, stvara se mali deo RNK sa “vodič” sekvencom koja se vezuje za određenu ciljnu oblast DNK u ćeliji.

Kako DNK editovanje može omogućiti lečenje genetskih bolesti 

MedlinePlus u svom izveštaju ističe da su prevencija i terapija ljudskih bolesti glavne oblasti interesovanja za uređivanje genoma. Istraživački instituti koriste DNK editovanje u životinjskim modelima i ćelijama kako bi bolje razumeli bolesti. Naučnici još uvek istražuju sigurnost i efikasnost ovog metoda za ljudsku upotrebu. Mnoge bolesti, uključujući monogenske poremećaje kao što su bolest srpastih ćelija, hemofilija i cistična fibroza, trenutno su u fokusu istraživanja.

DNK editovanje takođe ima potencijal za lečenje i prevenciju složenijih bolesti poput HIV-a, raka, srčanih oboljenja i mentalnih poremećaja. Većina bolesti i zdravstvenih komplikacija ima genetski uzrok, a naučnici razvijaju tehnologiju koja bi mogla eliminisati ove probleme.

Korekcijom gena na molekularnom nivou, pacijenti bi mogli živeti bez brige o svojim hroničnim zdravstvenim problemima. DNK editovanje može identifikovati i popraviti specifične gene koji uzrokuju anomalije, omogućavajući proizvodnju zdravih krvnih ćelija.

Ipak, ovaj tehnološki razvoj donosi i etičke i sigurnosne izazove. Kada se ljudski genomi menjaju pomoću tehnologija kao što je CRISPR-Cas9, postavljaju se ozbiljna etička pitanja. U Sjedinjenim Američkim Državama i mnogim drugim zemljama, uređivanje genoma ćelija i embriona trenutno je zabranjeno zbog etičkih i sigurnosnih razloga. Cilj je da se povuče jasna linija između mogućnosti zloupotrebe u eugenici i genetske modifikacije prenosi The Diary 24.